美制药公司Alnylam股价暴涨,其罕见病药物临床试验喜获佳绩
作者:admin 发布时间:2024-06-25 01:43 分类:资讯 浏览:17 评论:0
来源:财联社
周一(6月24日)美股早盘,美国Alnylam制药公司(Alnylam Pharmaceuticals, Inc.,股票代码:ALNY)暴涨超37%,股价报227美元,创2023年2月以来的最高水平。
消息面上,Alnylam在官网宣布,其研发的RNAi药物vutrisiran在Ⅲ期HELIOS-B研究中取得了积极的顶线结果。在总体和单药治疗人群方面,药物在主要终点和所有次要终点上均具有统计学显著性。
Helios-B是一项大规模的Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究,旨在评估vutrisiran治疗ATTR-CM(转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病)患者的疗效和安全性。
ATTR-CM又称“淀粉心”,是心脏淀粉样变的一种,也是一种罕见的致死性疾病,患者也被叫做“淀粉人”。该疾病主要是由于功能异常的蛋白沉积在心肌间质引起的,这些蛋白在显微镜下看起来像是淀粉样的纤维,所以命名为淀粉样变,并非是真正的淀粉。该疾病确诊后生存期仅有2至5年,在没有特效药时,不少患者就去世了。因此,“能否有药可医”对“淀粉人”相当关键。
研究结果显示,vutrisiran让全因死亡率风险和复发性心血管事件综合发生率分别降低了28%和33%;次要终点中,总体和单药治疗人群的全因死亡率分别降低了36%和35%。
Alnylam首席医疗官Pushkal Garg写道,“我对Helios-B研究得出的这些压倒性积极数据感到非常兴奋,这表明vutrisiran有可能满足ATTR-CM患者的需求。”
“我们正在紧急向监管机构提交这些令人信服的数据,以便将这种药物带给全球各地的患者。” 公司在新闻稿中补充称,vutrisiran还表现出了令人鼓舞的安全性和耐受性,与其既定特性一致。
公司CEO Yvonne Greenstreet表示,“我对结果感到非常高兴,这表明vutrisiran有可能成为变革性药物。只要监管部门给予有利的审查,它有可能成为治疗这种疾病的新标准,推动公司进入下一个大幅增长的时代。”
有数据显示,全球范围内估计有超过30万名ATTR-CM患者,然而对该疾病的治疗选择极其有限。目前,ATTR-CM适应症拥有偌大的蓝海市场,却仅有辉瑞一家独占。
美国投行William Blair的分析师Myles Minter称该结果对Alnylam来说是一个“本垒打”,并且对同一赛道的Ionis和Intellia来说是一个积极信号。截至发稿,Intellia股价涨7.3%,Ionis涨2.4%。
Alnylam的竞争对手BridgeBio跌14%。瑞穗分析师Jared Holz表示,鉴于Alnylam的结果,BridgeBio的标准“现在有所提高”。
去年,BridgeBio报告了其药物针对相同病症的积极结果,预计美国监管机构将在11月底决定是否批准该药物。
相关推荐
你 发表评论:
欢迎- 资讯排行
- 最新留言
-
- 傻逼,标题狗,你怎么不死呢
- 亲爱的朋友:您好!中国各地出现了新冠变种毒株JN.1,传播速度比原来的XBB变种加快七到八倍,对免疫逃脱能力也进一步加强,最新的疫苗对它没有保护力,各地死亡人数在持续攀升,很多病患突然猝死。古今中外的预言也说了这几年人类有大灾难,如刘伯温在预言中说 "贫者一万留一千,富者一万留二三”,“贫富若不回心转,看看死期到眼前”, 预言中也告诉世人如何逃离劫难的方法,真心希望您能躲过末劫中的劫难,有个美好的未来,请您务必打开下方网址认真了解,内有躲避瘟疫保平安的方法。网址1:https://d1u7crz1a1vl7x.cloudfront.net/23gj 网址2:bitly.net/xbbbx 网址3:https://github.com/19920513/www/blob/master/README.md?saa#1